今日頭條
海創URAT1抑制劑報聯合用藥IND。海創藥業1類化藥HP501緩釋片的臨床試驗申請獲CDE受理，擬聯合黃嘌呤氧化酶（XO）抑制劑用于原發性高尿酸血癥患者的長期治療。HP501是一款高活性、高選擇性URAT1抑制劑，目前已完成多項單藥治療高尿酸血癥/痛風的Ⅰ/Ⅱ期試驗?，F有的臨床數據顯示，HP501在治療高尿酸血癥/痛風方面具有良好的療效及安全性。
國內藥訊
1.日本大鵬HSP90抑制劑在華獲批臨床。日本大鵬制藥2.4類新藥pimitespib片獲國家藥監局臨床試驗默示許可，擬用于伊馬替尼耐藥的胃腸道間質瘤（GIST）的治療。pimitespib（TAS-116）是一款口服熱休克蛋白90（HSP90）抑制劑，通過破壞和還原參與癌癥生長和生存的蛋白質（如KIT、PDGFRA、HER2和EGFR），進而發揮抗腫瘤作用。2022年6月，日本厚生勞動?。∕HLW）已批準pimitespib用于治療化療后進展的GIST，商品名為Jeselhy。
2.邁威新一代ADC報實體瘤IND。邁威生物抗體偶聯藥物（ADC）1類新藥9MW2921的臨床試驗申請獲CDE受理，擬開發用于實體瘤的治療。9MW2921可與腫瘤細胞表面的抗原結合并進入腫瘤細胞，通過特定酶解作用，定向釋放小分子，從而實現對腫瘤的精準殺傷。在臨床前研究中，9MW2921顯示出積極的腫瘤殺傷作用；并能有效控制靶向相關毒性以及脫靶毒性，具有良好的藥物安全性。
3.遠大醫藥引進RDC報膠質瘤IND。遠大醫藥與Telix International 公司合作開發的放射性核素偶聯藥物(RDC) TLX101(131I-IPA)的新藥臨床試驗(IND)申請獲CDE受理，擬開發用于治療多形性膠質母細胞瘤(GBM)。TLX101 (131I-IPA)可自由通過血腦屏障進入大腦，并靶向膠質母細胞瘤過度表達的L型氨基酸轉運蛋白1（LAT-1）精準輻射癌細胞，促使其凋亡以達到治療效果。此前，TLX101已在美國及歐洲獲得孤兒藥認定。
4.天澤云泰基因療法報IND。上海天澤云泰開發的基因替代療法“VGT-I01”新藥臨床試驗申請獲CDE受理（受理號：CXSL2300080）。VGR-R01旨在通過回補正確拷貝的CYP4V2基因，介導RPE細胞表達CYP4V2蛋白。CYP4V2蛋白為P450酶家族成員，在視網膜色素上皮細胞（RPE）中高度表達，具有脂肪酸羥化酶活性，與脂肪代謝相關。這也是天澤云泰申報的第三款基因治療藥物。
5.創盛橋康引進一款IPF藥物。創盛橋康（CS Pharmaceuticals）與Daewoong公司達成獨家許可協議，獲得后者臨床早期口服小分子脯氨酰-tRNA合成酶（PRS）抑制劑抗纖維化藥物bersiporocin在大中華區開發和商業化授權。Bersiporocin已獲得FDA授予治療特發性肺纖維化的孤兒藥資格以及快速通道資格。根據協議，Daewoong將獲得高達7600萬美元的預付款和開發里程碑付款以及兩位數的凈銷售額分成，項目交易金額高達3.36億美元。
國際藥訊
1.Mesoblast公司干細胞療法再報NDA。Mesoblast公司同種異體間充質干細胞療法Remestemcel-L重新向FDA提交上市許可申請，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者。新的臨床數據顯示，與西奈山醫院數據庫中未接受remestemcel-L治療的兒科患者相比，接受remestemcel治療的患兒六個月生存率更高（67%vs10%）。在日本，remestemcel-L已獲批用于治療患有SR-aGVHD的兒童和成人患者。
2.創新TCR-T療法向FDA滾動遞交NDA。Adaptimmune公司靶向MAGE-A4抗原的TCR-T細胞療法Afami-cel滾動向FDA提交上市申請，用于治療晚期滑膜肉瘤。Afami-cel能夠有效地激活和促進增殖性細胞毒性T細胞浸潤到腫瘤中，有助于抗腫瘤反應。公布在CTOS2022年會上的關鍵臨床數據顯示，afami-cel在滑膜肉瘤患者中的緩解率達到38.6%，中位緩解持續時間為50.3周。如果獲批，Afami-cel有望成為首款針對實體瘤的TCR-T療法。
3.Karuna公司囊獲多款精神病候選療法。Karuna Therapeutics宣布，從Goldfinch Bio獲得多款擬用于治療多種精神病和神經疾病的TRPC4/5（瞬時受體電位通道4和5）靶向候選療法，其中先導候選療法GFB-887已處于Ⅱ期臨床開發階段。TRPC4/5在先天恐懼功能方面起到重要作用，是動物對環境應急因子的關鍵反應。在臨床前研究中，GFB-887已在情緒和焦慮障礙的臨床前模型中顯示出顯著益處。
4.Alto Neuroscience融資推進四項Ⅱ期臨床。精神病學藥物公司Alto Neuroscience宣布完成約6000萬美元B輪融資，以用于支持其創新藥物候選療法開展四項Ⅱ期臨床試驗。該公司靶向環磷酸腺苷（cAMP）信號通路的創新藥物組合（ALTO-103和ALTO-104）已在去年12月獲得Ⅰ期研究積極結果；靶向腦源性神經營養因子（BDNF）在研療法ALTO-100也在治療抑郁癥（MDD）的Ⅱa期臨床達到主要研究終點，顯著降低帶有生物標志物MDD患者的MADRS抑郁量表評分（降低15.5分）。
5.默沙東2022年K藥收入超200億美元。2月2日，默沙東公布2022年業績報告，全年超預期營收592.83億美元，同比增長22%，扣除新冠口服藥Lagevrio（莫諾拉韋，56.84億美元）影響后，同比增長12%。默沙東制藥業務收入520.05億美元，同比增長22%；其中PD-1抑制劑Keytruda全年銷售209.37億美元，同比增長22%；HPV疫苗Gardasil/Gardasil 9銷售額約70億美元，同比增長22%。
6.BioNTech首個質粒DNA制造工廠建成。BioNTech公司宣布，已在德國馬爾堡建設完成首個專有質粒DNA生產工廠，預計新的生產設施的總投資約為4000萬歐元。質粒DNA制造工廠的建成旨在提高BioNTech在其腫瘤學和COVID-19疫苗管線生產起始材料的靈活性和自主性，以及公司因本地生產而在大流行病防范方面的獨立性。質粒DNA是制造基于mRNA的疫苗和療法以及細胞療法的重要材料。
醫藥熱點
1.賈偉平院士加盟昆明醫科大學。2月3日，賈偉平院士授聘為昆明醫科大學名譽教授、昆明醫科大學第一附屬醫院臨床醫學研究中心主任，授聘儀式在昆醫大附一院報告廳舉行。根據公開信息，賈偉平，女，1956年11月出生，江蘇鎮江人。1993年畢業于西安醫科大學，獲碩士學位，2003年獲上海第二醫科大學博士學位。上海交通大學特聘教授，博士生導師，現任上海市糖尿病研究所所長，國家基層糖尿病防治管理辦公室主任。
2.北京市疾控局成立。日前，北京市衛健委在其官方網站更新領導信息。信息顯示，曾曉芃任北京市衛生健康委黨委委員、副主任（兼），市疾控局局長，市疾控中心黨委副書記、主任。這意味著北京市疾控局已組建成立。官方公布的簡歷顯示，曾曉芃專業背景深厚，曾主持多項科技部“十五”和“十一五”國家科技攻關和支撐計劃等課題研究與國家標準的制定，參與多項國家推薦性標準、行業標準的起草工作。
3.山西增福利減負擔鼓勵生育。近日，山西省政府印發《關于優化生育政策促進人口長期均衡發展的實施方案》指出，嚴格落實產假、護理假、育兒假、哺乳假等制度，符合政策規定生育子女的，女方在國家及該省規定產假的基礎上，獎勵延長產假60日，男方有護理假15日。推動實行父母育兒假制度，符合政策規定生育且子女不滿3周歲的，夫妻雙方所在單位分別給予每年不少于15日的育兒假，并可分別每月發放不低于200元的嬰幼兒保教費。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（02月04日)
2. FDA新藥獲批情況（北美02月03日）
