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信達(dá)PCSK-9抑制劑獲批上市。信達(dá)生物PCSK-9抑制劑托萊西單抗注射液（IBI306）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，治療原發(fā)性高膽固醇血癥（包括雜合子型家族性和非家族性高膽固醇血癥）和混合型血脂異常。在Ⅲ期臨床中，與安慰劑相比，IBI306治療12周時(shí)顯著降低患者LDL-C水平（68.9%vs5.8%）和Lp(a)水平（45.4%vs11.5%）。托萊西單抗也是首款獲批的國(guó)產(chǎn)PCSK-9抑制劑。
國(guó)內(nèi)藥訊
1.達(dá)格列凈中國(guó)獲批覆蓋全射血分?jǐn)?shù)心衰。阿斯利康SGLT2抑制劑達(dá)格列凈（Forxiga）獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)新適應(yīng)癥，用于治療射血分?jǐn)?shù)保留的心衰（HFpEF）。在III期DELIVER試驗(yàn)中，中位隨訪為2.3年時(shí)，達(dá)格列凈可降低患者18%的心血管死亡風(fēng)險(xiǎn)（HR，0.82；95%置信區(qū)間，0.73-0.92；p<0.001）。此前，F(xiàn)orxiga已被批準(zhǔn)用于成人射血分?jǐn)?shù)降低型心衰（HFrEF）。
2.海思科外周阿片受體激動(dòng)劑報(bào)產(chǎn)。海思科在2023年上半年財(cái)報(bào)中披露，其已向NMPA遞交術(shù)后鎮(zhèn)痛藥物HSK21542的新藥上市申請(qǐng)。HSK21542是一款外周kappa阿片受體選擇性激動(dòng)劑，能夠協(xié)同調(diào)控鉀離子流和鈣離子流，通過阻斷疼痛和瘙癢信號(hào)傳導(dǎo)并抑制背根神經(jīng)節(jié)和末梢感覺神經(jīng)的興奮性，減少炎性因子以及神經(jīng)遞質(zhì)的釋放等，起到抗傷害感受和抑制瘙癢的作用。該新藥用于治療慢性腎病瘙癢已處于II期開發(fā)。
3.AZ新一代BTK抑制劑報(bào)產(chǎn)。阿斯利康5.1類化藥Acalabrutinib Maleate片（阿可替尼馬來酸鹽片）上市申請(qǐng)獲CDE受理。阿可替尼是阿斯利康自主開發(fā)的第二代選擇性BTK抑制劑，其膠囊制劑已在中國(guó)獲批用于治療套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者，商品名為康可期。康可期的第2項(xiàng)適應(yīng)癥上市申請(qǐng)正接受CDE的監(jiān)管審查，用于治療復(fù)發(fā)或難治性慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）患者。
4.新灣KIT/PDGFRa抑制劑早期臨床積極。新灣醫(yī)藥KIT/PDGFRa抑制劑NB003(AZD3229)將在ESMO2023年會(huì)上公布用于治療晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的Ⅰa期臨床(NCT04936178)積極數(shù)據(jù)。AZD3229最初由阿斯利康開發(fā)，新灣醫(yī)藥通過授權(quán)擁有其全球開發(fā)和商業(yè)化的權(quán)利。臨床前研究顯示，NB003對(duì)更廣譜的臨床相關(guān)的KIT/PDGFRα突變表現(xiàn)出比同類TKI更高的抑制活性，具有同類最佳的潛質(zhì)。
5.復(fù)宏漢霖2款A(yù)DC報(bào)IND。復(fù)宏漢霖1類生物制品HLX42和HLX43的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)同日獲CDE受理。HLX42是一款靶向EGFR的ADC藥物，針對(duì)EGFR抑制劑耐藥和突變的多種實(shí)體腫瘤，具有良好的殺傷效果和極佳的治療窗。HLX43則是一款PD-L1靶向ADC藥物，擬開發(fā)用于治療PD1/PDL1抗體不反應(yīng)和耐藥的多種實(shí)體腫瘤。據(jù)悉，復(fù)宏漢霖還有LIV1 ADC和Nectin-4 ADC處于臨床前研究階段。
國(guó)際藥訊
1.益普生石頭人癥新藥獲批上市。益普生選擇性RARγ激動(dòng)劑Sohonos（palovarotene）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于在進(jìn)行性肌肉骨化癥（FOP）患者中降低新骨化組織的產(chǎn)生。這是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)針對(duì)FOP的治療藥物。Palovarotene旨在介導(dǎo)視黃素信號(hào)傳導(dǎo)途徑中的受體、生長(zhǎng)因子和蛋白質(zhì)之間的相互作用，以減少新的異常骨骼的形成。在一項(xiàng)Ⅲ期臨床MOVE中，與未經(jīng)治療患者相比，治療組患者的異位骨化比率下降了62%。
2.Amicus公司龐貝氏病酶替代療法獲批上市。Amicus公司重組酸性α-葡萄糖苷酶Pombiliti（cipaglucosidase alfa）和Opfolda的組合方案獲英國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市，用于治療晚發(fā)型龐貝病成人患者。在Ⅲ期臨床PROPEL中，與標(biāo)準(zhǔn)治療alglucosidase alfa相比，聯(lián)合治療顯著改善患者的療效指標(biāo)。在美國(guó)，該組合方案已獲得FDA突破性療法認(rèn)定，預(yù)計(jì)今年第三季度將獲得FDA批準(zhǔn)上市。
3.雙重HER2靶向療法乳腺癌Ⅲ期臨床積極。Seagen公司HER2抑制劑Tukysa（tucatinib）與HER2靶向抗體偶聯(lián)藥物Kadcyla聯(lián)用，在治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性HER2陽(yáng)性乳腺癌的Ⅲ期臨床HER2CLIMB-02中達(dá)到主要終點(diǎn)。與安慰劑對(duì)照組相比，組合方案顯著改善患者的無進(jìn)展生存期（PFS）。目前總生存期數(shù)據(jù)尚未成熟。臨床中未發(fā)現(xiàn)與組合療法相關(guān)的新安全信號(hào)。
4.山德士阿柏西普生物類似藥III期研究成功。山德士宣布阿柏西普生物類似藥用于新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）的III期Mylight研究達(dá)到主要終點(diǎn)。與原研阿柏西普（Eylea）相比，阿柏西普生物類似藥aflibercept第8周最佳矯正視力（BCVA）較基線平均變化的治療具有等效性；而且藥物安全性良好。預(yù)計(jì)該公司未來幾個(gè)月將在美國(guó)和歐盟遞交上市申請(qǐng)。
5.施維雅IDH1抑制劑新適應(yīng)癥申請(qǐng)獲優(yōu)先審評(píng)。施維雅IDH1抑制劑TIBSOVO（艾伏尼布）的新適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)獲FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格，用于治療IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）。在I期臨床中，艾伏尼布達(dá)到83.3%的總體客觀緩解率，完全緩解率為38.9%。此前，該新藥已獲批用于治療IDH1突變的復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病。
6.galectin-3抑制劑肺纖維化IIb期研究失敗。Galecto公司galectin-3抑制劑GB0139吸入治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的IIb期GALACTIC-1研究未達(dá)到主要終點(diǎn)。與安慰劑相比， GB0139（3mg）治療的患者的用力肺活量（FVC）年平均下降幅度更大（-316.6mL vs -127.5mL）；兩組患者的galectin-3蛋白水平均有所上升，顯示GB0139治療缺乏靶向性。Galecto計(jì)劃終止GB0139的開發(fā)。受此消息影響，Galecto股價(jià)應(yīng)聲大跌71%。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.首都醫(yī)科大學(xué)新校區(qū)“落戶”大興。近日，北京市發(fā)改委正式批復(fù)首都醫(yī)科大學(xué)新校區(qū)（校本部）項(xiàng)目建議書。該項(xiàng)目位于大興區(qū)生物醫(yī)藥基地，北至太福路，南至新志路，西至永慶南大街，東至蘆興南大街。總建筑面積約67萬平方米，主要建設(shè)教室、實(shí)驗(yàn)實(shí)習(xí)用房、圖書館、重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室、實(shí)驗(yàn)動(dòng)物用房、師生活動(dòng)用房、學(xué)生宿舍、食堂等。項(xiàng)目計(jì)劃于2023年年底前開工，2027年完工。新校區(qū)建成后，首都醫(yī)科大學(xué)將騰退現(xiàn)有五個(gè)校區(qū)，實(shí)現(xiàn)“一校一址”辦學(xué)。
2.WHO合作中心落戶這家大三甲醫(yī)院。近日，我國(guó)眼科領(lǐng)域目前唯一的“世界衛(wèi)生組織眼健康與視覺合作中心”落戶中山大學(xué)中山眼科中心。這是目前國(guó)際上眼健康和眼病領(lǐng)域的10個(gè)世衛(wèi)組織合作中心之一，該中心將作為國(guó)際高層次眼科學(xué)術(shù)合作平臺(tái)，協(xié)助世衛(wèi)組織開展全球眼健康管理的研究和技術(shù)推廣。
3.王栩冬任天津市衛(wèi)健委黨委書記。據(jù)天津市衛(wèi)健委網(wǎng)站“領(lǐng)導(dǎo)信息”頁(yè)面更新內(nèi)容顯示，王栩冬已任天津市衛(wèi)健委黨委書記。根據(jù)公開信息，王栩冬，男，漢族，1972年11月生，全日制研究生學(xué)歷，醫(yī)學(xué)碩士，中共黨員。曾任天津市市場(chǎng)監(jiān)督管理委員會(huì)黨組成員，天津市藥品監(jiān)督管理局黨組書記、局長(zhǎng)、一級(jí)巡視員。2022年12月，任天津市人民政府副秘書長(zhǎng)。
評(píng)審動(dòng)態(tài)
1. CDE新藥受理情況（08月17日)
2. FDA新藥獲批情況（北美08月16日）
