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徐諾中美雙報(bào)抗癌藥獲批IND。徐諾藥業(yè)新一代廣譜RAF抑制劑XP-102獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展Ⅰ期臨床，擬評估用于治療BRAF V600突變陽性的晚期實(shí)體瘤患者的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和初步療效，預(yù)計(jì)今年完成患者入組。多項(xiàng)臨床前研究顯示，XP-102可能恢復(fù)耐藥腫瘤的藥物敏感性，有望為腫瘤耐藥患者提供新的治療方案。目前，XP-102正在美國開展Ⅰ/Ⅱa期臨床試驗(yàn)。
國內(nèi)藥訊
1.成都倍特司美格魯肽啟動Ⅲ期臨床。倍特藥業(yè)3.3類新藥司美格魯肽注射液在Clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊一項(xiàng)Ⅲ期臨床，擬評估與諾和諾德司美格魯肽注射液Ozempic頭對頭比較，治療2型糖尿病的有效性和安全性。今年3月，該產(chǎn)品獲NMPA批準(zhǔn)新IND，適應(yīng)癥為“作為低卡路里飲食和增加體力活動的輔助治療用于肥胖或超重并且伴有至少一種與超重相關(guān)的合并癥的成人患者”。
2.上海正序地貧基因編輯療法獲批IND。正序生物堿基編輯藥物“CS-101注射液”獲國家藥監(jiān)局臨床許可，擬用于重型β-地中海貧血的治療。在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)（IIT）中，CS-101已成功治愈首例重型β-地中海貧血癥患者，達(dá)到持續(xù)擺脫輸血依賴超過兩個(gè)月，治療后8周，患者的胎兒血紅蛋白濃度上升至95 g/L，比例上升至81%，表達(dá)胎兒血紅蛋白的F細(xì)胞比例上升至80%。
3.輝瑞2款自免三抗中國報(bào)IND。輝瑞炎癥與免疫學(xué)領(lǐng)域1類生物藥PF-07264660注射液和PF-07275315注射液的臨床試驗(yàn)申請獲NMPA受理。研究發(fā)現(xiàn)，IL-13和IL-4是誘導(dǎo)和維持2型炎癥反應(yīng)的關(guān)鍵細(xì)胞因子，與多種特應(yīng)性疾病如特異性皮炎（AD）、哮喘和慢性鼻竇炎伴鼻息肉病（CSwNP）等有關(guān)。PF-07275315是一款I(lǐng)L-4/IL-13/TSLP三抗，PD-07264660是IL-4/IL-13/IL-33三抗，兩款新藥目前正分別在Ⅱ期臨床中評估用于治療特應(yīng)性皮炎的潛力。
4.恒賽中美雙報(bào)腫瘤疫苗獲批IND。恒賽生物首發(fā)管線KSD-101獲FDA批準(zhǔn)開展新藥臨床試驗(yàn)。KSD-101是負(fù)載EB病毒相關(guān)類腫瘤復(fù)合抗原的人單核細(xì)胞來源自體樹突細(xì)胞疫苗，通過皮下注射后能在人體內(nèi)激活EBV特異CTL，從而實(shí)現(xiàn)對腫瘤細(xì)胞的有效識別及殺傷，具有良好的有效性及安全性。目前恒賽生物正在國內(nèi)推動KSD-101的注冊申報(bào)并籌備生產(chǎn)基地的建設(shè)。
5.康哲引進(jìn)一款白癜風(fēng)新藥。康哲藥業(yè)宣布，旗下公司康哲美麗與Incyte公司就后者臨床后期口服小分子JAK1抑制劑povorcitinib訂立合作許可協(xié)議，應(yīng)用于非節(jié)段型白癜風(fēng)、化膿性汗腺炎（HS）、結(jié)節(jié)性癢疹（PN）、哮喘和慢性自發(fā)性蕁麻疹等治療。根據(jù)協(xié)議，康哲藥業(yè)將擁有在中國大陸、香港、澳門、臺灣及東南亞十一國開發(fā)及商業(yè)化的獨(dú)家權(quán)利，以及在區(qū)域內(nèi)生產(chǎn)產(chǎn)品的非獨(dú)家許可權(quán)利。
國際藥訊
1.AZ/第一三共ADC在美報(bào)sBLA。阿斯利康與第一三共開發(fā)的靶向TROP2的ADC藥物Dato-DXd（Datopotamab deruxtecan）的生物制品許可申請（sBLA）獲 FDA受理，用于治療既往在不可切除或轉(zhuǎn)移性疾病階段接受過系統(tǒng)治療的HR+、HER2-（IHC 0、IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）的乳腺癌，PDUFA日期為明年1月。在 III期臨床TROPION-Breast 01研究中，與化療相比，Dato-DXd可將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低37%。
2.腫瘤疫苗結(jié)直腸癌臨床積極。Gritstone bio公司個(gè)體化癌癥疫苗GRANITE聯(lián)合免疫檢查點(diǎn)抑制劑及氟嘧啶/貝伐珠單抗一線維持治療轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星穩(wěn)定性結(jié)直腸癌患者的Ⅱ/Ⅲ期臨床結(jié)果積極。與氟嘧啶/貝伐珠單抗相比，GRANITE組合顯著改善了患者無進(jìn)展生存期PFS（HR=0.82，95% CI：0.34-1.67），延長高危患者的PFS（HR=0.52，95% CI：0.15-1.38）；且藥物總體耐受性良好。此前，該疫苗已獲得FDA快速通道資格。
3.Vistagen公司FIC社恐新藥啟動Ⅲ期臨床。Vistagen公司潛在“first-in-class"鼻噴霧劑fasedienol（PH94B）啟動評估急性治療社交焦慮癥（SAD）的Ⅲ期臨床PALISADE-3試驗(yàn)。Fasedienol可調(diào)節(jié)與恐懼和焦慮密切相關(guān)的嗅覺-杏仁核神經(jīng)回路，減弱交感神經(jīng)自主神經(jīng)系統(tǒng)的張力。在PALISADE-2試驗(yàn)中，PH94B治療顯著改善了患者的主觀焦慮量表評分（-13.8分vs-8.0分），并顯著提高了患者的臨床應(yīng)答率（40.6%vs18.6%）。藹睦醫(yī)療擁有該產(chǎn)品在中國、韓國和東南亞地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。
4.FIC腎病抑制劑Ⅱ/Ⅲ期臨床積極。Vertex公司潛在“first-in-class”小分子APOL1抑制劑inaxaplin（VX-147）治療APOL1介導(dǎo)腎病（AMKD）患者的Ⅱ/Ⅲ期臨床結(jié)果積極。獨(dú)立的數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會（IDMC）已評估該項(xiàng)研究Ⅱ期部分的安全性及有效性數(shù)據(jù)，建議在Ⅲ期階段部分選擇inaxaplin（每日一次45mg）單一劑量；還建議擴(kuò)展患者招募范圍，納入10至17歲的AMKD青少年患者。此前，該新藥已獲得FDA授予突破性療法認(rèn)定。
5.Equillium公司CD6單抗早期臨床積極。Equillium公司CD6單抗itolizumab治療狼瘡性腎炎患者的Ⅰb期臨床EQUALIZE結(jié)果積極。Itolizumab可選擇性靶向CD6-ALCAM信號通路，選擇性抑制致病性效應(yīng)T細(xì)胞，同時(shí)保留對維持平衡免疫反應(yīng)至關(guān)重要的調(diào)節(jié)T細(xì)胞。第36周時(shí)，itolizumab治療患者尿蛋白肌酐比值（UPCR）較基線降低73%；有37.5%患者達(dá)到完全緩解（UPCR≤0.7g/g），有43.8%患者達(dá)到部分緩解（UPCR≥50%）；且藥物耐受性良好。
6.Context公司實(shí)體瘤雙抗報(bào)IND。Context公司CLDN6/CD3雙抗CTIM-76向FDA提交了首次人體IND申請，計(jì)劃開展Ⅰ期劑量遞增和擴(kuò)展研究，評估用于治療Claudin 6（CLDN6）陽性婦科和睪丸癌患者的安全性、耐受性與初步療效。CTIM-76結(jié)合了高選擇性的CLDN6結(jié)合臂和CD3結(jié)合單鏈Fv結(jié)構(gòu)域，其Fc被設(shè)計(jì)為功能性單價(jià)，以避免異常T細(xì)胞激活并提高安全性。CLDN6是許多實(shí)體瘤類型的有效治療靶點(diǎn)，包括卵巢、子宮內(nèi)膜、睪丸和胃。
醫(yī)藥熱點(diǎn)
1.深圳首個(gè)國際聯(lián)合臨床研究所落戶中山七院。近日，“伯明翰大學(xué)-中山七院聯(lián)合臨床研究所揭牌儀式暨臨床研究國際合作論壇”在中山大學(xué)附屬第七醫(yī)院舉辦，中山七院與英國伯明翰大學(xué)聯(lián)合建設(shè)的臨床研究所正式宣布成立。這是深圳市成立的第一個(gè)國際聯(lián)合臨床研究所。中山七院是中山大學(xué)設(shè)置在深圳市的首家直屬附屬醫(yī)院。醫(yī)院規(guī)劃總床位4000張。
2.藥明生物調(diào)整高管職位。藥明生物宣布，自2024年3月31日起，周偉昌已退任公司首席技術(shù)官以及全球生物制藥開發(fā)及運(yùn)營總裁等職務(wù)，并調(diào)任為公司非執(zhí)行董事及全球生物制藥開發(fā)及運(yùn)營名譽(yù)總裁及首席執(zhí)行官高級顧問以支援公司的發(fā)展。調(diào)任后，周偉昌將留任董事會戰(zhàn)略委員會成員，為公司的決策提供支持。此前，據(jù)1月15日藥明生物的公告，藥明生物歐美CMC管理負(fù)責(zé)人Sherry Gu將接任周博士職責(zé)，擔(dān)任藥明生物CTO及執(zhí)行副總裁、生物制藥開發(fā)及生產(chǎn)部負(fù)責(zé)人。
3.印度CAR-T一針最低21.7萬元。近日，《自然》雜志刊登一篇最新研究論文顯示，印度生物技術(shù)公司ImmunoACT研發(fā)出一種經(jīng)濟(jì)實(shí)惠的CAR-T細(xì)胞療法NexCAR19，其治療費(fèi)用僅為全球同類商業(yè)產(chǎn)品的十分之一，一次治療費(fèi)用只要3-4萬美元（約合人民幣21.7至28.9萬元）。該療法已于去年10月獲得印度藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)在印度用于治療。
評審動態(tài)
1. CDE新藥受理情況（04月02日)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月29日）
