您當前的位置：檢測資訊 > 行業研究
嘉峪檢測網 2025-04-18 09:21
近年來，隨著新藥審評審批政策改革，我國迎來了創新藥研發的熱潮。基于藥融云數據庫和醫藥魔方數據庫，我們分析了中國創新藥物數據，包含已獲批上市和進入臨床試驗階段的創新藥的數據，梳理了主要研發機構和企業、創新藥靶點類型分布以及獲批創新藥的主要治療領域等，并與全球創新藥研發格局進行了比較。
2020年以來，我國創新藥物研發呈現出快速增長趨勢，生物制藥公司之間競爭激烈。在競爭中，涌現出一批生物醫藥龍頭企業。我國臨床試驗階段和已獲批藥物的熱門靶點包括酪氨酸蛋白激酶、表皮生長因子受體、血管內皮生長因子受體等。腫瘤疾病是中國新藥研發最活躍的領域，其次是感染和神經系統疾病。
基于研究結果，我們提出加大政策扶持力度、增加研發創新投入、優化產品管線布局、加強國際合作以及聚焦創新靶點等建議。本綜述能為制藥研發企業、科研人員和政府管理人員等提供決策參考。
1.引言
《“十四五”醫藥工業發展規劃》明確指出，醫藥工業是關系國計民生、經濟發展和國家安全的戰略性產業，是建設健康中國的重要基礎。該規劃不僅強調了醫藥工業在國家發展中的重要作用，還為醫藥行業的增長指明了明確的方向。在中國，醫藥企業已經致力于探索創新藥物研發的路徑，旨在為改善人民健康做出貢獻。
特別是自2016年《藥品注冊管理辦法》修訂以來，中國在創新藥物研發方面取得了顯著進展。2024年，創新藥物首次被寫入政府工作報告，進一步凸顯了中國對醫藥行業創新的高度重視。在此背景下，中國的創新藥物研發正面臨著前所未有的發展機遇。
國內學者從多個角度分析了中國創新藥物研發的現狀。早期的研究主要集中在中外對比上，考察了美國、日本、歐洲等地區的創新藥物發展戰略，并指出了其中的挑戰[1-4]。一些研究者從全球視角分析了創新藥物的當前趨勢和競爭格局，提出了促進中國創新藥物發展的建議[5-6]。
近年來，研究者開始深入探討中國創新藥物研發的發展趨勢，指出數字技術正在推動醫藥行業進入4.0時代，促進了該領域的更大開放和競爭，并強調需要更加關注藥物研究以支持創新藥物市場的增長[7-12]。上述研究大多從政策和經濟角度切入，較少關注創新藥物本身。相比之下，本研究基于實證數據考察了創新藥物的靶點、適應癥和研發管線，并與全球藥物研發現狀進行了比較，從而提供了更現實的參考。
本研究的數據主要來源于Pharnexcloud數據庫（www.pharnexcloud.com）和Pharmcube數據庫（www.pharmcube.com）。Pharnexcloud 數據庫提供了與創新藥物研發相關的國內批準和臨床階段數據。具體而言，2023年11月檢索到119條國內批準創新藥物條目和1,785條臨床階段創新藥物條目。
2024年7月通過檢索Pharmcube數據庫，獲得了中國疾病負擔和新藥管線、全球新藥批準數量最多的國家和地區的公司、全球首創新藥（FIC）管線以及全球在研創新藥物靶點類型分布的數據。基于上述數據，本綜述分析了中國創新藥物研究的現狀、競爭格局、關鍵研發機構、治療領域、疾病負擔以及新藥開發管線。 還進行了全球比較，以突出中國在創新藥物研發領域中的地位和競爭動態，旨在為醫藥研發實體、研究人員和政策制定者提供參考。
2.中國創新藥物研發現狀
1.每年獲批創新藥物數量的趨勢
通過分析中國每年獲批上市的創新藥物數量數據，可以發現第一批創新藥物于1995年獲批。這兩種藥物分別是治療阿爾茨海默病的石杉堿甲和治療白內障等疾病的胰凝乳蛋白酶。總體來看，2018年之前，中國獲批上市的創新藥物數量相對較少且波動較大。然而，自2018年以來，獲批的創新藥物數量總體呈上升趨勢。特別是近年來，創新藥物市場增長強勁，2020年有9種創新藥物獲批，2021年增加至20種，2022年略有下降，截至2023年11月，已有21種創新藥物獲批（圖 1A）。
圖 1A. 中國獲批創新藥數量的年度變化趨勢
自2020年以來獲批的創新藥物數量顯著增加，歸因于2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》，該辦法明確建立了加速藥品注冊制度，以支持具有臨床價值的藥物創新。《藥品注冊管理辦法》引入了四種加速途徑：突破性療法、附條件批準、優先審評審批和特別審批。這些快速通道可以縮短臨床試驗的開發時間和申請后的審批時間，從而加快創新藥物的上市。因此，2020年后獲批上市的創新藥物數量大幅增長，很可能得益于政策支持。
2.主要研發企業和機構
通過分析參與創新藥物研發的制藥公司和機構，可以看出創新藥物研發的競爭格局。在中國獲批的創新藥物制藥公司中，江蘇恒瑞醫藥股份有限公司排名第一，是領先的研發企業之一，共有9個創新藥物在中國獲批上 市，占市場份額的20.93%。在臨床及后期階段，正大天晴（50，17.61%）超越恒瑞醫藥（47，16.55%）位居榜首。
君實生物、先聲藥業、深圳先進技術研究院、貝達藥業和百奧泰生物也位列前十，表明中國創新藥物市場競爭激烈（表1）。
表1. 中國獲批及臨床創新藥數量排名前十的企業與機構
3.創新藥物的靶點
在由國內公司開發并在中國獲批上市的119種創新藥物中，排名第一的靶點是蛋白酪氨酸激酶（PTK）。目前，全球共有51種針對PTK的激酶抑制劑類抗腫瘤藥物獲批上市，另有230種藥物處于臨床試驗階段。已上市的藥物包括恒瑞醫藥治療乳腺癌的馬來酸鹽吡咯替尼和正大天晴主要用于甲狀腺髓樣癌和轉移性非小細胞肺癌治療的鹽酸安羅替尼。表皮生長因子受體（EGFR）是另一個經過多個獲批藥物驗證的成熟靶點。
EGFR的過度表達在惡性腫瘤的進展中起著關鍵作用，并且在多種癌癥中被發現，包括膠質瘤、腎癌、肺癌、前列腺癌、胰腺癌和乳腺癌。EGFR已成為非小細胞肺癌治療中最廣泛使用的藥物靶點[13]。常見的EGFR抑制劑包括厄洛替尼和吉非替尼[14]。在1,785種處于臨床研發階段的創新藥物中，最常靶向的受體類型已發生顯著變化，其中細胞因子受體躍居首位（圖1B），吸引了大量研發資金投入。
目前針對細胞因子受體的藥物研究主要集中在以下方法：1）抗體藥物：這些藥物通過特異性結合受體來抑制細胞因子受體的功能。 2）受體拮抗劑：這些藥物通過競爭性結合細胞因子受體來阻斷信號傳導。3）信號傳導抑制劑：這些藥物通過靶向受體下游的信號通路來抑制細胞因子受體的激活[15]。
圖 1B. 中國批準上市和進入臨床試驗的十大創新藥物靶點
4.治療領域
在中國，已獲批上市和處于臨床試驗階段的創新藥物的首要治療領域是腫瘤學。市場上有53種獲批藥物和1,180種處于臨床階段的藥物，這表明腫瘤學治療領域受到了高度關注和巨大的研發投資。繼腫瘤學之后，感染性疾病與神經系統疾病同樣是新藥研發的重要治療領域，并已成為研發關注的主要焦點之一（圖1C）。
圖1C. 中國批準上市和進入臨床試驗的十大創新藥物治療領域
5.中國新藥管線與疾病負擔之間的關系
疾病負擔是影響制藥公司新藥研發管線策略的重要因素[16]。高負擔疾病通常意味著更大的患者群體需要治療，從而為制藥企業提供了更大的市場機會。相反，強大的新藥研發管線有助于減輕疾病負擔，因為新療法可以更有效地預防和控制疾病。就疾病負擔而言，中風、冠心病、慢性阻塞性肺疾病、肺癌和胃癌/食管胃結合部癌是中國前五大疾病。
就研發中的藥物數量而言，前五大疾病負擔是膿毒癥/感染、淋巴瘤/多發性骨髓瘤、肺癌、白血病和乳腺癌。在獲批藥物數量方面，疾病負擔排名前五位的分別為膿毒癥/感染、肺癌、下呼吸道感染、高血壓以及淋巴瘤/多發性骨髓瘤（表2）。
上述數據表明，藥物研發往往集中在疾病負擔較高的領域。例如，肺癌是中國疾病負擔較高的領域，也是大量藥物正在開發或已獲批上市的領域。這表明藥物研究活動與公共衛生需求密切相關，研發資源往往被分配到對人口健康影響最大的疾病領域。然而，也存在一些不一致之處。盡管卒中與冠心病疾病負擔沉重，但在研或獲批藥物數量方面卻并非最突出領域，這可能與研發挑戰、市場因素或其他優先事項考量相關。
此外，高血壓作為一種慢性疾病，市場上獲批的藥物數量相對較多，反映了對慢性病長期管理的需求。總體而言，藥物研發與疾病負擔之間的關系反映了社會對特定疾病治療的迫切需求，同時也受到科學進步、經濟考慮和政策支持的影響。
表 2. 中國前30大疾病負擔和新藥研發管線
3.創新藥物研發的全球競爭格局
1.全球新批準藥物的分布
根據Pharmcube數據庫截至2024年7月的全球上市藥物數據，美國、中國和日本在創新藥物研發方面位居前三。美國以1,847種獲批新藥領先，中國緊隨其后，擁有904種，顯示出巨大的增長潛力（圖 2A）。美國制藥行業歷史悠久，研發能力強，市場體系成熟，這極大地促進了創新藥物的開發和商業化[17]。此外，美國食品藥品監督管理局（FDA）的快速審批流程有助于新藥的快速上市，創新激勵機制也推動了創新藥物的發展[18]。
圖2A. 新藥獲批數量最多的前10個國家/地區
2.全球首創新藥管線競爭格局
FIC藥物是指具有新作用機制或靶點，為治療特定疾病提供新解決方案的藥物[19]。美國是全球FIC藥物研發管線最活躍的國家之一，共有4,511種FIC藥物，占全球份額的48%，顯著高于其他國家。這表明美國在醫藥創新領域處于領先地位，擁有大量潛在的創新藥物。中國也是一個重要的參與者，擁有1,775種FIC藥物，占全球份額的19%。
盡管與美國相比仍有較大差距，但這顯示了中國在醫藥領域的快速發展和日益增強的國際影響力。其他國家如日本、英國、瑞士、德國、韓國、法國、加拿大和澳大利亞的FIC藥物總數和全球份額相對較低。這些國家同樣參與了首創新藥（FIC）的競爭，但其整體活躍度與美國和中國相比仍處于較低水平。從研發階段分布來看，多數國家的首創新藥在批準階段數量最多，申報階段次之，臨床前階段藥物數量最少（圖2B）。
圖2B. 全球首創新藥管線的前10名競爭格局
3.全球已建立和正在研究的藥物靶點分布
在創新藥物開發中，不同國家和地區已確立靶點的比例各不相同。中國已確立靶點的比例為49%，與美國相比，已確立靶點的比例僅為34.0%，大部分創新藥物使用的是開發中的靶點。歐洲的已確立靶點比例也相對較低，大約為40.8%（圖 2C）。這表明中國制藥公司在研發策略上更為謹慎，傾向于選擇風險較低且研究基礎更扎實的靶點，以確保研發成功率和市場競爭力。
圖2C. 各國在創新藥物研究中已建立和正在研究的藥物靶點分布
4.未來發展建議
鑒于中國創新藥物整體研發能力的不足，以及技術進步推動的國際競爭日益加劇，本文提出一系列優化藥物創新生態系統、提升國家創新潛力的建議。
1.政策支持
鑒于加速藥物審批注冊制度的建立促使2020年后獲批的創新藥物數量大幅增長，建議我國應持續加強對創新藥物研發與上市的政策支持。具體措施包括：進一步加快創新藥物審批與上市進程，對符合條件的研發企業給予稅收優惠，強化新藥知識產權保護，并設立創新藥物研發專項重大項目。
藥物研發作為高風險、高投入、技術密集型產業，需要大量研究投入與技術創新，而政策支持對促進新藥研發具有立竿見影的效果。若政策環境有利，將引導資本向醫藥產業流動，增加研發投入并推動技術創新。此外，政策支持還能提振科研人員信心，吸引更多人才投身該領域，進而促進我國創新藥物研究的深入發展。
2.提升研發企業和機構的競爭力
提升研發領域的投資與創新能力
藥物研發是一個高投入、高風險的領域。根據歐盟委員會2014-2021年全球研發投資排名顯示，中國領先的創新藥企百濟神州2020年研發投入達74.7億元人民幣，僅為羅氏集團796.27億元研發投入的9.4%。羅氏的研發投入約相當于中國創新藥企前20強研發投入總和的1.5倍[20]。由此可見，中國創新藥企需持續加大研發投入力度，以保障持續性的研發活動與創新產出。尤其在人工智能時代，制藥企業與科研機構更應著力強化技術創新與人才培養。
優化研發戰略與管線布局
通過研究恒瑞醫藥、正大天晴等領軍企業可見，制藥企業應立足自身優勢與市場需求，聚焦特定治療領域開展深度研究，構建特色鮮明的研發管線。對已上市或處于臨床階段的創新藥，應著力拓展適應癥范圍以提升市場競爭力[21]。
加強國際合作與交流
醫藥企業與機構應積極參與國際創新藥物研發競爭，提升中國創新藥在全球市場的地位與影響力。同時，應積極與國際先進企業開展合作，引進先進技術與管理經驗，全面提升中國創新藥物研發的整體水平。
3.聚焦創新靶點
目前，中國的制藥公司主要關注成熟的靶點，對創新靶點的關注相對較少。雖然對已建立且市場驗證的靶點進行藥物研究可以提高成功率，但僅依賴這種方法不利于整體研發能力的提升。創新靶點代表尚未充分研究和開發的領域，提供了更大的探索空間和潛在機會。創新靶點的市場競爭也更加激烈。創新靶點的研究通常始于對疾病機制的深入理解，旨在通過發現新的治療靶點實現治療突破。關注創新靶點使制藥公司能夠擴展治療領 域，滿足疾病治療的多樣化需求。
總結
本文旨在揭示中國創新藥物研發的現狀和競爭格局。通過收集中國已批準和臨床階段的創新藥物數據，我們分析了其年度趨勢。
中國創新藥物上市數量、主要研發企業和機構、主要治療領域的關鍵靶點、疾病負擔和新藥管線，并將這些發現與全球創新藥物研發活動進行了比較。結果表明，2020年后中國獲批的創新藥物數量快速增長，正大天晴、恒瑞醫藥、君實生物等生物制藥公司之間競爭激烈，目前有數十個新藥項目處于臨床階段。
中國獲批的創新藥物主要集中在PTK、EGFR和程序性細胞死亡蛋白1等已建立靶點上，研究靶點相對較少。腫瘤學被確定為最受關注的治療領域，全球領先的制藥公司正努力在精準腫瘤治療方面取得突破。在全球范圍內，中國在獲批新藥數量和FIC新藥管線數量上均排名第二，與美國相比存在差距，美國排名第一。與其他國家相比，中國的創新藥物研發可能集中在已建立的靶點上。有必要在中國藥物開發過程中加強研究性靶點的探索和應用。
總體而言，中國在創新藥物研發領域具有巨大的發展和提升潛力。通過對創新藥物的多維數據進行綜合分析，本研究不僅揭示了中國創新藥物研發的現狀和競爭格局，還提出了增加政策支持、加大研發投入、優化管線布局以及鼓勵探索創新等具體建議，這些建議可為藥物研發實體、科研人員以及執行管理層提供參考。
參考文獻：
1. Analysis of the current status and development strategies of global new drug research and development in some countries. Med Res J, 2009; 38(12): 7-9.
2. Analysis of the current status and issues of new drug creation in China. Chin J New Drugs, 2020; 29(1): 33-41.
3. Analysis of trends in new drug research and approval from 2016 to 2020 in China. Chin J New Drugs, 2023; 32(4) :386-395.
4. Comparative study and enlightenment of international experience in innovative drug value assessment. Chin J Health Policy Res, 2022; 15(6): 17-23.
5. Analysis and suggestions on the development trend of drug innovation in China. J China Pharm Univ, 2023; 54(3): 380-388.
6. Analysis of the development trend of new drug research and development. Bull CAS, 2024; 39(5): 821-831.
7. Analysis of the current status and future trends of new drug research and development in 2023. Life Sci, 2024; 36(1): 94-101.
8. Analysis of the prominent problems and countermeasures for the development of innovative drugs in China. Sci Technol Chin, 2024; 29(3): 46-49.
9. Progress and achievements of policy reform to encourage innovative drugs in China. Chin J New Drugs, 2024; 33(13): 1297-1302.
10. Research on the influencing factors of innovative drug development strategy formulation in China. Chin J New Drugs, 2024; 33 (14): 1409-1416.
11. Research on the construction strategy of financial management system for R&D investment in innovative drug enterprises. Enterp Reform Manag, 2024; 32(8): 116-118.
12. Thoughts on accelerating drug innovation development in China. Chin J New Drugs, 2023; 32(20): 2009-2012.
13. Research advances in secondary mutations and treatment of EGFR-sensitive mutant non-small cell lung cancer. J Southeast Univ Med Sci Ed, 2023; 42(4): 643-648.
14. Small molecule inhibitors targeting the EGFR/ErbB family of protein-tyrosine kinases in human cancers. Pharmacol Res, 2019; 139: 395-411.
15. Signal transduction of cytokine receptors. Immunol J, 1999; 15(1): 71-73.
16. Progress in methodology of global disease burden research and its impact on the burden of parasitic diseases. Chin J Schistosomiasis Control, 2023; 35(3): 299-306.
17. Analysis of patent term extension and data protection systems for innovative drugs in China and the United States: a study on new drug cohorts approved from 2018 to 2021. Chin J Clin Pharmacol, 2022; 38(23): 2854.
18. Analysis of innovative drugs approved by the FDA in the United States in 2020. Chin Pharm Aff, 2021; 35(11): 1276-1282.
19. A brief discussion on the transition from generic to first-inclass drugs. Chin J New Drugs, 2022; 31(17): 1657-1670.
20. Strengthening policy coordination to promote the international development of innovative pharmaceutical companies in China. Med Philos, 2022; 43(2): 7-11.
21. Analysis on the optimization of new drug R&D strategy in pharmaceutical enterprises. Chin J New Drugs 2023; 32(12): 1185-1190.
來源：百奧信康
