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嘉峪檢測網(wǎng) 2019-10-25 09:00
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今日頭條
默沙東Keytruda在華獲批新適應(yīng)癥。默沙東宣布，國家藥監(jiān)局已批準(zhǔn)其PD-1抑制劑帕博利珠單抗(pembrolizumab, Keytruda)一線單藥用于治療PD-L1腫瘤比例分?jǐn)?shù)(TPS)≥1%的表皮生長因子受體(EGFR)基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶（ALK）陰性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。此次獲批是基于Ⅲ期臨床試驗KEYNOTE-042研究的總生存期(OS)數(shù)據(jù)，其中包括了中國亞組及中國擴(kuò)展隊列數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)結(jié)果已在WCLC 2019大會上公布。
國內(nèi)藥訊
1.恒瑞馬來酸吡咯替尼聯(lián)合療法臨床新進(jìn)展。恒瑞TKI抑制劑馬來酸吡咯替尼片聯(lián)合卡培他濱，在治療晚期乳腺癌的III期臨床PHOEBE研究中，獲積極的期中分析數(shù)據(jù)。經(jīng)獨立數(shù)據(jù)監(jiān)察委員會（IDMC）審核確認(rèn)，本研究主要終點-IRC評估的無進(jìn)展生存期達(dá)預(yù)設(shè)的期中分析優(yōu)效判定標(biāo)準(zhǔn)，且安全性可接受。結(jié)果表明，對于既往接受過曲妥珠單抗和紫杉類藥物的轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者，接受吡咯替尼聯(lián)合卡培他濱對比拉帕替尼聯(lián)合卡培他濱，可顯著延長患者的無進(jìn)展生存期。詳細(xì)結(jié)果將于未來的醫(yī)學(xué)大會發(fā)布。
2.諾華曲美替尼聯(lián)合達(dá)拉非尼治療NSCLC獲批臨床。諾華KRAS/MEK抑制劑曲美替尼獲國家藥監(jiān)局臨床試驗?zāi)驹S可，聯(lián)合BRAF抑制劑達(dá)拉非尼用于治療BRAF V600突變的晚期非小細(xì)胞肺癌成年患者。這兩款抗腫瘤藥物已獲FDA批準(zhǔn)上市。2017年6月，這兩款藥物聯(lián)用也已獲FDA批準(zhǔn)用于治療攜帶BRAF V600E突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。此次獲批基于一項Ⅱ期研究結(jié)果。中位隨訪時間為9個月時，該研究的初治組患者的客觀緩解率為61.1％，其中有68％的患者疾病沒有發(fā)生進(jìn)展；經(jīng)治組患者的客觀緩解率為63％。目前達(dá)拉非尼聯(lián)合曲美替尼已獲FDA批準(zhǔn)多個適應(yīng)癥。
3.恒瑞1類新藥SHR0302堿軟膏獲批臨床。恒瑞醫(yī)藥子公司瑞石生物的1類創(chuàng)新藥SHR0302堿軟膏獲國家藥監(jiān)局臨床批件。SHR0302堿是一種小分子JAK1激酶選擇性抑制劑，擬適用于特應(yīng)性皮炎的治療。經(jīng)查詢，國內(nèi)外尚無JAK激酶抑制劑外用制劑獲批用于特應(yīng)性皮炎的治療。國內(nèi)外目前有包括蘆可替尼（Ruxolitinib）、Delgocitinib等多個JAK激酶抑制劑處于臨床試驗階段。
4.三生制藥參投MCM抗體藥物研發(fā)公司Verseau。Verseau公司獲5000萬美元融資，融資金額將用于支持巨噬細(xì)胞檢查點調(diào)節(jié)劑（MCM）推向臨床。本輪融資投資者包括20/20 HealthCare Partners、三生制藥、弘暉資本等。三生制藥此前已與該公司達(dá)成合作，獲得Verseau公司一系列MCM抗體在大中華區(qū)所有人類腫瘤適應(yīng)癥的獨家許可。Verseau致力于MCM管線開發(fā)。通過其專有的全人源轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)系統(tǒng)，Verseau公司已經(jīng)驗證了20多個靶點，這些靶點適用于包括使用單克隆抗體在內(nèi)的不同治療方式。其中進(jìn)展最快的抗PSGL-1抗體具有“誘導(dǎo)腫瘤微環(huán)境激活、T細(xì)胞激活以及幼稚免疫細(xì)胞募集”的潛力。
國際藥訊
1.GSK尼拉帕利獲批治療同源重組缺陷卵巢癌。葛蘭素史克PARP抑制劑尼拉帕利（niraparib，Zejula）獲FDA批準(zhǔn)擴(kuò)展適應(yīng)癥，用于治療同源重組缺陷（HRD）陽性的晚期卵巢癌患者。HRD定義為攜帶BRCA基因突變或?qū)︺K基化療產(chǎn)生響應(yīng)后疾病繼續(xù)進(jìn)展超過6個月的患者中出現(xiàn)基因組不穩(wěn)定性。一項Ⅱ期臨床QUADRA結(jié)果顯示，Zejula不但在攜帶BRCA基因突變的患者中產(chǎn)生療效（總緩解率為29%），在不攜帶BRCA基因突變，但是具備同源重組缺陷的患者中也產(chǎn)生療效（總緩解率為15%）。在不攜帶BRCA基因突變，且不具備同源重組缺陷的患者中，Zejua達(dá)到的總緩解率僅為3%。
2.Arvinas蛋白降解療法耐受性出色。Arvinas公司2款PROTAC療法（ARV-110和ARV-471）在Ⅰ期臨床中均取得良好的耐受結(jié)果。Arvinas所開發(fā)的PROTAC療法是一種新穎的蛋白降解技術(shù)。ARV-110有望降解雄激素受體，擬用于治療前列腺癌，而ARV-471可以降解雌激素受體，擬用于治療乳腺癌。ARV-110的Ⅰ期臨床初步數(shù)據(jù)表明，在3個劑量爬升組（35 mg、70 mg、140 mg）中，該療法的耐受良好，沒有限制劑量的毒性反應(yīng)，也沒有觀察到2級、3級或4級的相關(guān)副作用。在ARV-471療法的Ⅰ期臨床中，ARV-471（30 mg）也同樣取得良好的耐受性。
3.Axovant Gene公司基因療法早期臨床數(shù)據(jù)積極。Axovant Gene公司基因療法AXO-AAV-GM2治療戴薩克斯癥（TSD）的早期臨床數(shù)據(jù)積極。TSD又稱為GM2神經(jīng)節(jié)苷脂病，患者因有毒神經(jīng)節(jié)苷脂在中樞神經(jīng)系統(tǒng)貯積而出現(xiàn)神經(jīng)退行性病變，認(rèn)知障礙，癱瘓和早夭。現(xiàn)有的臨床初步數(shù)據(jù)來自2例TSD兒童患者。其中1例患者在治療第3個月時達(dá)到正常的發(fā)育里程碑，患者經(jīng)MRI檢測腦部結(jié)構(gòu)正常，并有與該年齡正常腦部發(fā)育一致的髓鞘形成。其Hex A酶活性較基線時也得到改善，增加至正常酶活性的1.8%等。兩例患者接受基因療法后病情保持穩(wěn)定，該療法還顯示出良好的安全性和耐受性。
4.諾華聯(lián)手Pliant Therapeutics開發(fā)NASH新療法。致力于開發(fā)纖維化疾病新療法的生物醫(yī)藥公司Pliant與諾華達(dá)成一項研發(fā)合作協(xié)議，雙方將共同開發(fā)αvβ1整合素（integrin）抑制劑PLN-1474和其它三款整合素候選產(chǎn)品。Pliant開發(fā)的PLN-1474擬用于治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的肝纖維化，有望在年底前向FDA遞交IND申請。根據(jù)協(xié)議，Pliant公司將獲8000萬美元的預(yù)付款、潛在的里程碑付款以及合作產(chǎn)品的銷售分成；諾華將獲PLN-1474的全球獨家授權(quán)，并支持其它三款候選藥物的開發(fā)；Pliant將負(fù)責(zé)PLN-1474的Ⅰ期試驗開發(fā)，此后，將由諾華接管并負(fù)責(zé)所有的開發(fā)，生產(chǎn)以及商業(yè)化。
5.藍(lán)鳥生物基因療法Zynteglo即將歐盟上市。藍(lán)鳥生物宣布，歐洲藥管局（EMA）已批準(zhǔn)其基因療法Zynteglo（含βA-T87Q球蛋白編碼基因的自體CD34+細(xì)胞）的精細(xì)商業(yè)藥品制造規(guī)范。Zynteglo預(yù)計今年將在歐盟上市。今年5月，Zynteglo已獲歐盟有條件批準(zhǔn)，用于適合造血干細(xì)胞（HSC）移植但沒有人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配的HSC供體、年齡在12歲以上、非β0/β0基因型輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者的治療。多項臨床研究顯示，Zynteglo使高達(dá)75%-80%的患者擺脫對輸血的依賴。所有已擺脫輸血依賴的患者均維持輸血非依賴性。該公司預(yù)計于今年年底向FDA提交Zynteglo的上市申請。
6.生物制藥公司Zealand收購Encycle公司。致力于開發(fā)多肽療法和相關(guān)蛋白藥物的生物制藥公司Zealand 擬以8000萬美元收購生物技術(shù)公司Encycle 及其主要候選藥物ET3764。Encycle成立于2012年，其專有的生物技術(shù)平臺能快速合成新型大環(huán)肽（Macrocyclic Peptide）類藥物。該公司開發(fā)的ET3764是一種靶向整合素α4β7的口服抑制劑，擬可用于治療炎癥性腸病（IBD）。根據(jù)協(xié)議，Zealand公司將收購Encycle的所有知識產(chǎn)權(quán)及已發(fā)行股份，包括潛在資產(chǎn)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。本次收購增強(qiáng)Zealand公司在肽類藥物研發(fā)和胃腸道疾病治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位。
醫(yī)藥熱點
1.北京：醫(yī)院拒不接收轉(zhuǎn)運(yùn)急危重患者最高罰5萬元。北京市衛(wèi)健委發(fā)布《北京市院前醫(yī)療急救轉(zhuǎn)運(yùn)與院內(nèi)銜接工作管理辦法》，將于11月1日起實施。《辦法》規(guī)定，院前院內(nèi)銜接管理將納入醫(yī)療機(jī)構(gòu)績效管理，依據(jù)院前院內(nèi)交接危重癥急救患者過程院前救護(hù)車滯留時間超過10分鐘的次數(shù)、因各種原因不能接診危重癥急救患者的次數(shù)進(jìn)行累計扣分，定期通報。另外，醫(yī)療機(jī)構(gòu)不按照規(guī)定與院前醫(yī)療急救機(jī)構(gòu)交接急危重患者信息或拒不接收院前醫(yī)療急救機(jī)構(gòu)轉(zhuǎn)運(yùn)的急危重患者的，將面臨 1萬元以上5萬元以下罰款。
2.DRG付費(fèi)國家試點技術(shù)規(guī)范和分組方案出臺。國家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于印發(fā)疾病診斷相關(guān)分組（DRG）付費(fèi)國家試點技術(shù)規(guī)范和分組方案的通知》，包含技術(shù)規(guī)范和分組方案兩個文件。要求各試點城市遵循《技術(shù)規(guī)范》確定的DRG分組基本原理、適用范圍、名詞定義，以及數(shù)據(jù)要求、數(shù)據(jù)質(zhì)控、標(biāo)準(zhǔn)化上傳規(guī)范、分組策略與原則、權(quán)重和費(fèi)率確定等要求開展有關(guān)工作。確保《分組方案》中26個主要診斷分類（MDC）和376個核心DRG分組（ADRG）全國一致，依據(jù)分組操作指南并結(jié)合各地實際情況制定本地的細(xì)分DRG分組（DRGs）。
3.河北四城市免費(fèi)篩查癌癥。河北省2019年城市癌癥早診早治和腫瘤隨訪登記項目啟動。該省今年將在石家莊市、唐山市、邢臺市、邯鄲市對45歲～74歲的常住戶籍人口免費(fèi)開展肺癌、結(jié)直腸癌、上消化道癌、乳腺癌、肝癌5種常見癌癥高危人群的評估、篩查和早診早治工作。據(jù)悉，河北省11個地級市全部建立了市級腫瘤登記中心，國家級腫瘤登記項目點今年將增至53個，到2022年該省將實現(xiàn)腫瘤登記工作在所有縣區(qū)的全覆蓋。河北省衛(wèi)健委表示，將加快推進(jìn)癌癥早期篩查和早診早治工作，逐步擴(kuò)大篩查和早診早治覆蓋范圍。
4.禮來全球糖尿病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人辭職。禮來宣布公司高級副總裁、全球糖尿病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人Enrique Conterno將于年底辭職，由禮來胰島素制造部門負(fù)責(zé)人Mike Mason接替該職位，并于2020年1月1日正式上任。Conterno自1992年加入禮來，在職業(yè)生涯中，曾擔(dān)任過銷售、財務(wù)、市場營銷和管理職務(wù)等，并于2009年起擔(dān)任禮來糖尿病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人。Mason目前是Connected Care和Insulins高級副總裁，Mason還領(lǐng)導(dǎo)了禮來改善胰島素價格負(fù)擔(dān)能力的工作，包括創(chuàng)建禮來糖尿病解決方案中心。接替Conterno后，這兩部分工作將繼續(xù)由Mason負(fù)責(zé)。
【雙成藥業(yè)】注射用比伐蘆定獲得美國FDA仿制藥上市批準(zhǔn)。
審評動向
1. CDE最新受理情況（10月24日）
2. FDA最新獲批情況（北美10月23日）
來源：藥研發(fā)
