今日頭條
科濟骨髓瘤CAR-T獲批上市。科濟藥業BCMA靶向CAR-T產品賽愷澤®（澤沃基奧侖賽注射液，CT053）獲國家藥監局批準上市，用于治療既往經過至少3線治療后進展的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。公布于《Haematologica》上的IIT試驗結果顯示，中位隨訪為17.4個月時，總緩解率達到87.5%，其中完全緩解率為79.2%。此前，該新藥已獲FDA和EMA授予孤兒藥資格、再生醫學先進療法以及優先藥物。
國內藥訊
1.輝瑞濕疹新藥獲批用于青少年。輝瑞JAK1抑制劑阿布昔替尼片獲國家藥監局批準新適應癥，用于治療難治性中重度特應性皮炎青少年（12-18歲）患者。在國際III期JADE TEEN研究中，與安慰劑組相比，阿布昔替尼組（100mg和200mg）患者（12-18歲）實現IGA為0/1的比例更高（41.6%和46.2%，vs24.5%），達到EASI-75應答的患者比例也更高（68.5%和72.0%，vs41.5%）。此前，該產品已獲批用于治療難治性、中重度特應性皮炎成人患者。
2.普米斯免疫雙抗擬納入突破性療法。普米斯PD-L1/VEGF雙抗PM8002獲CDE擬納入突破性治療品種，聯合注射用白蛋白結合型紫杉醇一線治療不可手術的局部晚期/復發轉移性三陰性乳腺癌（TNBC）。在Ib/II期臨床中，PM8002治療總緩解率達到78.6%，疾病控制率（DCR）為95.2%。去年11月，普米斯公司已將PM8002在全球（大中華區除外）的開發、生產和商業化權利授予BioNTech公司。
3.BMS兩款新藥擬納入突破性認定。百時美施貴寶PD-1抑制劑Opdivo（納武利尤單抗）和CTLA-4抑制劑Yervoy（伊匹木單抗）兩款新藥獲CDE擬納入突破性治療品種，擬定適應癥為，Yervoy聯合Opdivo一線治療不可切除或轉移性微衛星高度不穩定性（MSI-H）或錯配修復缺陷型（dMMR）結直腸癌患者（mCRC）。在III期CheckMate-8HW研究中，Opdivo+Yervoy聯合治療較化療將疾病進展或死亡風險降低79%（HR：0.21；95% CI：0.14-0.32；p<0.0001）。
4.南京堯唐基因編輯藥物獲批臨床。堯唐生物（YolTech Therapeutics）1類生物制品YOLT-201注射液獲國家藥監局臨床許可，擬開發用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）。這是該公司自主研發的首個體內基因編輯藥物，采用脂質納米顆粒（LNP）遞送技術，旨在人肝臟中實現高效特異的TTR靶基因敲除，有望一次給藥終身降低血液中的TTR蛋白水平。
5.星眸眼科雙靶點基因療法獲批IND。星眸生物自主研發的首款基因治療藥物XMVA09注射液獲國家藥監局臨床許可，擬用于治療濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）。XMVA09同時靶向血管內皮生長因子（VEGF）和血管生成素-2（ANG-2）雙靶點，并采用全新的AAV衣殼，通過玻璃體腔內注射即可感染到緊貼脈絡膜病灶的視網膜色素上皮層（RPE）細胞，以改善患者視力。
國際藥訊
1.強生c-Met/EGFR治療肺癌獲FDA完全批準。強生EGFR/c-Met雙抗Rybrevant（amivantamab）獲FDA完全批準，聯合化療（卡鉑和培美曲塞）一線治療確認帶有EGFR外顯子20插入突變、局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）患者。2021年5月，Rybrevant針對這一適應癥已獲得FDA加速批準上市。在Ⅲ期驗證性PAPILLON試驗中，與單純化療相比，Rybrevant聯合化療顯著改善患者的無進展生存期（PFS），將疾病進展或死亡風險降低61%。
2.Cardiff公司結直腸癌新藥Ⅱ期臨床積極。Cardiff Oncology公司第三代口服PLK1抑制劑onvansertib治療RAS突變轉移性結直腸癌（mCRC）患者的Ⅱ期臨床試驗ONSEMBLE獲得了最新的積極數據。在未曾接受過VEGF抗體bevacizumab治療的患者中，onvansertib（20mg和30mg）加入標準療法FOLFIRI與bevacizumab的組合方案，與標準療法FOLFIRI聯合bevacizumab組合相比，患者的客觀緩解率（ORR）更高（50%vs0%）；并且藥物安全性良好。
3.Biomind公司老年癡呆新藥Ⅱ期臨床積極。Biomind Labs基于致幻化合物5-MeO-DMT開發的舌下給藥制劑BMND08，在用于治療阿爾茨海默病相關抑郁和焦慮的Ⅱ期臨床獲得了積極結果。第5周時，BMND08（12mg）治療達到了100%的應答率，患者在狀態焦慮（STAI-S）、抑郁（BDI-II）和壓力（DASS STRESS）量表上的減少均具有統計學顯著性。該公司計劃尋求FDA的突破性療法認定。
4.FogPharmag融資開發FIC新藥。FogPharmag公司宣布完成1.45億美元的E輪融資，以用于支持其潛在“first-in-class”藥物FOG-001的持續臨床開發。FOG-001是一款由FogPharma專有Helicon平臺所開發出的細胞內β-catenin抑制劑，目前正在Ⅰ/Ⅱ期研究中評估其治療實體瘤的潛力。此輪融資還將加速其獨特發現項目組合的開發，深化其數據科學能力并加強其核心Helicon治療平臺的開發。
5.Kenai公司融資加速帕金森病iPSC療法。致力于神經系統領域開發誘導多能干細胞（iPSC）藥物公司Kenai宣布完成8200萬美元的A輪融資，用于推進其主要候選療法RNDP-001提交IND申請，并完成Ⅰ期臨床。RNDP-001是一款同種異體多巴胺前體細胞療法，擬開發用于治療特發性和遺傳性帕金森病。在臨床前研究中，RNDP-001已在帕金森病動物模型中顯示出良好的存活率、神經支配和行為恢復的潛力。
6.Minerva公司精神分裂癥新藥上市遭拒。Minerva公司5-HT2A/σ2受體拮抗劑Roluperidone用于治療精神分裂癥陰性癥狀的新藥申請（NDA）再次收到FDA完整回復函（CRL）。FDA要求，Minerva必須提供Roluperidone額外臨床數據，進一步證實Roluperidone與其他抗精神病藥物對比的安全性和有效性；以及Roluperidone與其它抗精神病藥物聯合用藥的安全性和有效性。此前，該新藥已兩次被FDA拒絕批準。
醫藥熱點
1.河北省互聯網醫院管理辦法實施細則出臺。河北省衛健委結合實際制訂發布《河北省互聯網醫院管理辦法實施細則》?！都殑t》提出，互聯網醫院要加強內部管理，嚴格遵守醫療質量、患者安全、網絡安全、信息安全等相關法律法規和規定；互聯網診療信息系統應與省級監管平臺對接，滿足對互聯網診療服務全過程監管需要；互聯網診療實行實名制，患者有義務向醫療機構提供真實信息和病歷資料。
2.AZ在無錫新建小分子藥物工廠。3月1日，阿斯利康宣布，與無錫國家高新技術產業開發區管理委員會正式簽署無錫小分子藥物新工廠投資合作協議，將在無錫高新區投資4.75億美元新建小分子藥物工廠，預計未來在國內上市的阿斯利康特定小分子藥物將在無錫新工廠實現從制劑到包裝的生產，并供應國內外市場。
3.超加工食品或增加30多種健康隱患。近日，《英國醫學雜志》發表的一項新研究顯示，吃過多的超加工食品可能對多個身體系統有害。許多證據一致表明，與超加工食品密切相關的健康隱患竟多達32種，包括癌癥、重大心肺疾病、精神健康障礙和過早死亡。超加工食品包括包裝烘焙食品、零食、碳酸飲料、含糖谷類和即食或加熱食品，經過多種工業流程處理，通常含有色素、乳化劑、香料和其他添加劑。這些產品往往高糖、高脂、高鹽，但維生素和纖維含量較低。
4.韓國孕婦可隨時鑒定胎兒性別。2月28日，韓國憲法法院以6比3的投票結果裁定，禁止醫務人員在妊娠32周前向孕婦或其家屬告知胎兒性別的現行《醫療法》第20條第2項違憲，判決即刻生效。這代表韓國孕婦今后可隨時鑒定胎兒性別。韓國憲法法院認為，限制妊娠32周前鑒定胎兒性別的做法已不再合理，這侵害了父母得知胎兒性別等信息的權利。
評審動態
1. CDE新藥受理情況（03月02)
2. FDA新藥獲批情況（北美03月01日）
