強生公司于 4 月 5 日宣布，美國 FDA 擴大了強生和傳奇生物多發性骨髓瘤 CAR-T 療法的標簽，使其成為患者更早的治療選擇。
FDA 批準 Carvykti 用于已接受至少一種既往治療的多發性骨髓瘤患者。該細胞療法于 2022 年首次被批準作為五線治療選擇，僅適用于已經用盡多種治療選擇的患者。Carvykti 去年的全球銷售額為 5 億美元，預計在適應癥擴大后，該藥今年的銷售額將達到 9.5 億美元。
根據強生公司的介紹，四線及之后的治療中約有 21,000 名符合條件的多發骨髓瘤患者，二線和三線治療中有 118,000 名患者。擴大的標簽適用于先前接受過蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑治療且對來那度胺耐藥的患者。
盡管標簽擴展意味著 Carvykti 的適應癥患者群體現在更大，但傳奇生物首席執行官黃穎表示，公司預計今年接受該藥治療的大多數患者仍來自后期治療。除此之外，黃穎強調了該藥對二線患者的潛力，并指出他們可能接受的抑制免疫系統的多發性骨髓瘤治療藥更少。
黃穎表示，在后線患者中，“在單采過程中收集的免疫細胞的質量或數量可能不如僅接受過一線治療的患者。這就是為什么我們認為科學上為我們將重點轉向二線患者而不是三線、四線或五線及之后的患者提供了強有力的理由。”
FDA 在此前一天還批準了百時美施貴寶和 2seventy bio 的競爭性多發性骨髓瘤 CAR-T 療法 Abecma 的擴展標簽。Abecma 現在可供某些患者作為三線治療藥。2021年，該藥成為第一個獲批的靶向 BCMA CAR-T療法。
FDA 專家會在 3 月份一致投票支持 Carvykti 在早期治療中的應用，盡管 FDA 對臨床研究的頭幾個月中接受 Carvykti 的患者與接受標準治療的患者相比死亡率較高表示擔憂。專家們一致認為，長期生存期的獲益大于風險。在關鍵臨床試驗 CARTITUDE-4 中，接受 Carvykti 治療的患者在研究進行約 11 個月之前死亡率較高，此后死亡率較低。與標準療法相比，Carvykti 將疾病進展或死亡的風險降低了 59%。
Carvykti 和 Abecma 的擴展標簽都包含有關各自臨床研究中觀察到的早期死亡的警告和預防措施。
傳奇生物和強生表示，供應限制減緩了采用速度，兩家公司一直在努力提高在美國和歐洲的生產能力，包括上周擴大與諾華的協議，在 2029 年之前生產商用 Carvykti。
歐洲監管機構于 2 月份推薦 Carvykti 作為多發性骨髓瘤患者的二線或更晚期選擇，預計將于 4 月底獲批。去年 12 月，FDA 在對整個 CAR-T 類別的繼發性癌癥風險進行調查時，在 Carvykti 的標簽上添加了關于治療后出現骨髓增生異常綜合征和急性髓性白血病風險的黑框警告。今年一月份，FDA 要求所有 CAR-T 制藥商添加有關 T 細胞惡性腫瘤中不同類型繼發性癌癥的黑框警告，盡管 FDA 官員和專家都強調此類癌癥療法的獲益仍遠遠超過安全風險。
